TERAPIA GÉNICA EN PACIENTES CON AMAUROSIS CONGÉNITA DE LEBER

Desde la introducción de la terapia génica, las enfermedades degenerativas de la Retina, de origen hereditario han sido objeto de estudio por parte de la comunidad científica.

Se han realizado ensayos clínicos en animales (perros y ratones). Recientemente se han publicado resultados de la terapia génica en humanos, con resultados esperanzadores.

En la actualidad hay 6 ensayos clínicos en curso (4 en Estados Unidos, 1 en Australia y 1 en Israel).

El Hospital Virgen Macarena, en colaboración con CABIMER (Centro Andaluz de Biología molecular y medicina regenerativa) va a iniciar un ensayo clínico con terapia génica, en pacientes que padezcan: Amaurosis congénita de Leber, con mutación en un determinado gen (RPE65).

En la actualidad, estamos en la fase de selección de pacientes, para determinar si son idóneos para el ensayo. En un futuro no muy lejano, se van a iniciar ensayos para otros tipos de enfermedades degenerativas retinianas hereditarias, como Retinosis pigmentaria, maculopatías tipo Best y otras patologías.

La introducción de genes funcionales mediante terapia de sustitución génica, es una puerta abierta a la esperanza para las personas afectadas por la forma recesiva de la Amaurosis congénita de Leber.

Le saluda atentamente
Dra. Beatriz Ponte Zúñiga
Jefe de Sección de Oftalmología
Hospital San Lázaro

Nota de la Asociación

Si padeces la enfermedad descrita antes y estás interesado o interesada en participar en los ensayos clínicos que se están realizando, ponte en contacto con nosotros o directamente con la doctora Beatríz Ponte en el Departamento de Oftalmología del Hospital San Lázaro de Sevilla.

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